Для пятилетнего мальчика из Фокино с редким генетическим заболеванием приобрели препарат стоимостью 3 миллиона долларов. Такое же лекарство купили ещё для 42 детей в разных регионах России. Оно не вылечит их полностью, но без него ребята потеряют способность ходить уже к 8-12 годам.
Как сообщает минздрав Приморья, миодистрофия Дюшенна – это тяжёлое генетическое заболевание, из-за которого у детей происходит задержка моторного развития. Они постепенно теряют способность ходить, стоять, сидеть, самостоятельно принимать пищу и дышать. МДД встречается у одного из 3500-4000 мальчиков.
Существует несколько подходов к терапии этой болезни: например, приём кортикостероидных гормонов или препаратов для патогенетической терапии. Недавно появился препарат «Элевидис». Лекарство предназначено для однократного внутривенного введения. Оно считается одним из самых дорогих в мире – его стоимость составляет около 3 миллионов долларов (292 миллиона рублей по текущему курсу). Дорогостоящий препарат закупили благодаря фонду «Круг добра». Его должны получить 43 ребёнка из разных регионов, в том числе 5-летний Слава из города Фокино в Приморском крае.
Фонд «Круг добра» уточняет, что препарат «Деландистроген моксепарвовек» (торговое наименование «Элевидис») не зарегистрирован в России. По результатам клинических исследований для возрастной группы 4-5 лет препарат показал значимую эффективность. Фонд заранее обратился к федеральным медицинским центрам с просьбой организовать необходимые обследования детей, подготовить документы для направления заявок на терапию, чтобы первыми препарат получили дети, вплотную подошедшие к верхней границе возрастного порога.
«Элевидис» – первый в мире препарат однократного введения генозаместительной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. С его помощью стало возможным привнести в организм пациента здоровый ген, благодаря которому белок, отвечающий за функционирование мышц, начинает работать полноценно. Учитывая возраст введения до развития необратимых изменений в мышечной ткани, мы рассчитываем на перспективность этого метода лечения, возможность для пациентов стать полноценными членами общества», – рассказала профессор, заведующая отделением медицинской генетики Российской детской клинической больницы, д. м. н. Светлана Михайлова.
ТАСС со ссылкой на руководителя центра нервно-мышечной патологии Научно-исследовательского клинического института педиатрии и детской хирургии РНИМУ им. Пирогова Дмитрий Влодавец пишет, лекарство не способно полностью вылечить детей с таким заболеванием, но оно поможет перевести болезнь в более сохранную форму, что значительно продлит жизнь ребят. Врач также подчеркнул, что пациенты с таким заболеванием теряют способность ходить самостоятельно в возрасте 8-12 лет, лекарство может продлить этот срок до 20-40 лет.
